首个接受CRISPR定制疗法的肌肉萎缩症患者离世
发布时间：2025-05-08 11:33:33 作者：玩站小弟 
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我要评论特里•霍根 资料图/图）特里•霍根Terry Horgan）是一名肌肉萎缩症患者，他参与了实验性基因编辑疗法的临床试验，是首个接受这种治疗的人，该疗法是为治疗他罹患的这种罕见疾病而量身定制的。“治愈罕
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特里•霍根 （资料图/图）
特里•霍根（Terry Horgan）是首个缩症一名肌肉萎缩症患者，他参与了实验性基因编辑疗法的接受临床试验，是定制的肌首个接受这种治疗的人，该疗法是疗法离世为治疗他罹患的这种罕见疾病而量身定制的。
“治愈罕见病（Cure Rare Disease）”是肉萎一家非营利组织，总部位于美国波士顿，首个缩症在康涅狄格州设有办事处，接受特里的定制的肌哥哥理查德•霍根（Richard Horgan）创建了该组织并担任领导。该组织为27岁的疗法离世特里创建的这种疗法在同类疗法中尚属首次，最终特里定于2022年秋季在麻省大学医学院（UMass ChanMedical School）接受治疗。肉萎
不久前，首个缩症美联社首次报道了这起死亡事件。接受“治愈罕见病”组织在其网站上发布了一份声明，定制的肌确认了这起死亡事件。疗法离世该组织称，肉萎“全国各地的多个团队”正在努力了解到底发生了什么。但该组织警告说，要想找到
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